2024年12月20日

药融圈获悉，药物牧场和美国国立卫生院签署合作研发协议（CRADA），以开发靶向药物DF-003精准治疗ROSAH（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛）综合征。

DF-003作为高选择性和强效性ALPK1抑制剂，可以穿过血液视网膜屏障，并已在转基因ROSAH小鼠模型中证明临床前疗效。DF-003已在健康受试者中完成1期评估，并将在ROSAH综合征患者中进行评估。

根据协议（CRADA）条款，药物牧场将作为支持者，美国国立卫生研究院国家和传染病研究所（NIAID）提供经费，双方合作共同推进临床试验（NCT06395285）的开展，以评估DF-003在ROSAH患者中的安全性、药代动力学和有效性。

药物牧场联合创始人、首席运营官许枞博士说：“我们很高兴这次能和NIAID开展合作，评估DF-003作为ROSAH全新疗法的效果。这是开发一种精准靶向药物的第一步，有望为ROSAH综合征患者提供切实的治疗方案。”

关于ROSAH综合征

ROSAH（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛）综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，根据受影响患者表现出的特征性症状命名 1,2 。ALPK1的致病突变会导致ROSAH综合征。最常见的首发症状是视力进行性下降，通常在20岁之前开始，眼科检查经常显示视盘抬高、葡萄膜炎和视网膜神经变性 2,3 。大多数ROSAH患者还表现出炎症特征，如非感染性低热、关节痛、头痛和炎性细胞因子水平持续升高，包括肿瘤坏死因子-α（TNFα）、白细胞介素-6（IL-6）和IL-1β 3 。

  1. Tantravahi SK, et al. An inherited disorder with splenomegaly, cytopenias, and vision loss. Am J Med Genet A. 2012;158(3):475-81.
  2. Williams LB, et al. ALPK1 missense pathogenic variant in five families leads to ROSAH syndrome, an ocular multisystem autosomal dominant disorder. Genet Med. 2019;21(9):2103-15.
  3. Kozycki CT, et al. Gain-of-function mutations in ALPK1 cause an NF-κB-mediated autoinflammatory disease: functional assessment, clinical phenotyping and disease course of patients with ROSAH syndrome. Ann Rheum Dis. 2022;81(10):1453-64.

关于DF-003

DF-003是由药物牧场开发的原始创新I类（First-in-class）药物，可抑制ALPK1和导致ROSAH综合征的ALPK1突变体活性。DF-003已在正常健康志愿者中完成了1期临床试验（NCT05997641）。

关于药物牧场

药物牧场是一家致力于从靶点发现到原创新药（first-in-class）开发的生物科技公司，聚焦开拓乙肝、心脏和肾病以及ROSAH综合征等疾病领域，开发具有全球知识产权保护的新一代创新药物，造福全世界患者。

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